Изследователи от Западния университет правят пробив относно възможно лечение на ALS
Подкрепено от дарение от 10 милиона долара от фондация Temerty, възможно ново лечение на амиотрофична латерална склероза (ALS) може да премине към клинични изпитвания след три до пет години.
Изследователи от Западния университет са направили откритие, което показва, че протеин може да обърне, спре или предотврати смъртта на моторни неврони, които са отговорни за движението. ALS, известна още като болестта на Лу Гериг, се причинява, когато изглежда, че нервите, които захранват мускулите, умират. Изследването в университета се ръководи от д-р Майкъл Стронг, който изучава ALS от 80-те години на миналия век.
„За по-голямата част от пациентите, които имат болестта на Лу Гериг, около 90 процента от тях,“ казва Силен. „Когато погледнем моторните им неврони в гръбначния мозък под микроскоп, след като са умрели, виждаме натрупването на протеин в моторните им неврони.“
ALS е инвалидизиращо невродегенеративно заболяване, което прогресивно уврежда мускулите контрол, водещ до парализа и смърт. Протеинът, който действа, се нарича TDP-43, а вторият протеин (RGNEF) противодейства на този, наблюдаван при случаи на ALS.
Текущата продължителност на живота на пациент с ALS след поставяне на диагнозата е между две и пет години. Това изследване дава възможност да си върнат живота обратно. Не само това, но взаимодействието на двата протеина може да бъде първа стъпка в намирането на лечение за други свързани неврологични състояния като фронтотемпорална деменция.
Въпреки че протеинът по своята същност е нормален, той става ненормален по местоположение и как функционира . Въпреки това, този пробив в изследванията показва втори протеин, който изглежда противодейства на това. Понастоящем този протеин е използван в опити с животни.
При плодовите мухи средната продължителност на живота е между 60 и 90 дни, но ако имат протеина, отговорен за ALS, те не могат да ходят в рамките на седмица или две. С протеина, който противодейства на процеса, те са живели и функционирали еднакво време. След това откритие изследователите преминаха към мишки.
Най-новите здравни и медицински новини, изпращани до вас всяка неделя.„Можем да видим доста поразителна разлика“, казва Стронг. „И сега имаме доста добра представа за това как точно си взаимодействат двата протеина.“
В началото на 2000 г. колега от изследователския екип в Западния университет забелязва протеин в мишки, който причинява затруднения в мускулната функция когато е необичайно. Екипът успя да открие, че има много подобен протеин при хората, който може да обърне процеса или поне да го спре от по-нататъшно влошаване. Когато се модифицират с протеина, мишките ще умрат в рамките на 10 до 20 дни, но с втория протеин, те все още са живи на 18 седмици.
„Значението на днешния доклад е идентифицирането, че този протеин съществува , показвайки, че действително работи върху два различни животински модела и предоставя известна представа за това как би работил“, казва Стронг. „Важната част идва през следващите три до пет години.“
Изследователите са прекарали последните около 15 години в работа по този проект и първата клиника за ALS е създадена около 80-те години на миналия век. Рискът от получаване на ALS е около едно на 300 или едно на 400, средно около две на 100 000.
„Когато мислите за Лондон, ние сме 400 000 души, така че бихте очаквали да видите между осем и 10 пациенти с ALS всяка година“, казва Стронг. „И все пак виждаме много повече от това. Преглеждам двама или трима нови пациенти всяка седмица, така че това е много често разстройство.“
Проучването започна с идентифициране на най-значимата част от този по-голям протеин и с течение на времето стана по-специфично. Стронг казва, че е като да гледаш лост, който е твърде голям, за да го разгледаш подробно, но първите два инча не са. С течение на времето, когато стесните кой от тези два инча е най-подходящ, той може да бъде намален до един инч, след това до половин инч, докато точната област бъде изолирана.
„Смятаме, че това наистина е важен регион, който всъщност влияе върху начина, по който този протеин работи срещу процеса, който се играе при болестта на Лу Гериг,” казва Стронг. „Това направихме, успяхме да намалим цялото това нещо, за да стигнем до най-фината малка част. И след това веднъж щяхме да идентифицираме тази част от него така, че един инч от този критерий.“
Въпреки че не се разглежда често, ALS е едно от големите три за дегенеративни неврологични заболявания на стареенето, заедно с Алцхаймер и Паркинсон . Понастоящем има налични лекарства, които могат да лекуват няколко характеристики на ALS, но няма нищо, което да го спре.
„Имаме два редки генетични варианта на ALS, те са по-малко от 1% от пациентите, но това онзи 1 процент, който наистина доказва, че можете да направите нещо, което ще промени хода на заболяването“, казва Стронг. „Това е истински сигнал за надежда за пациентите с ALS и техните семейства.“
„Не днес това ще бъде ефективно, но след години и години работа, наистина се чувствам комфортно (казвайки), „Вижте, сега сме на прав път да имаме нещо, което ще работи.“
Проучването е публикувано в списанието Brain.
